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全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市

  1. 全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

    10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS）成人患者。

    来源：新浪新闻